La terapia génica o también llamada genética, es aquella que se enfoca en utilizar los genes para prevenir o revocar las enfermedades que surgen a causa de los trastornos genéticos.
Normalmente, el método consiste en introducir un gen normal en el cuerpo para sustituir a un gen defectuoso.
También puede centrarse en reparar un gen anormal y en alterar el grado en que se activa o desactiva un gen.
Usos y aplicaciones de la terapia génica
Ha
funcionado exitosamente en el tratamiento de algunas enfermedades, por ejemplo
la inmunodeficiencia por déficit de ADA y adrenoleukodistrofia.
Más
recientemente, la terapia génica ha
generado una respuesta positiva en el tratamiento de la hemofilia tipo B y en
el caso de hipercolesterolemia por mutaciones en la enzima LPL incluso ha
llegado a comercializarse.
En
un principio, se pensaba limitarla únicamente al tratamiento de enfermedades
genéticas pero ha evolucionado de tal manera que en la actualidad se puede
plantear para casi cualquier enfermedad –ha presentado grandes avances tanto en
el tratamiento de cáncer como en los síndromes de Wiskott-Aldrich (WAS) y la Beta
Talasemia.
Para
poder ser tratado bajo esta terapia se deben cumplir los siguientes criterios:
enfermedad letal sin tratamiento, la causa debe ser un gen único ya clonado y,
por último, la regulación de dicho gen ha de ser precisa y conocida.
A
pesar de todo esto, la terapia genética
todavía se mantiene en etapa de desarrollo por lo que su aplicación se limita a
ensayos clínicos controlados por médicos expertos en la materia.
Por
esta misma condición, solo se permite el tratamiento a enfermedades severas o a
las de tipo hereditario.
Sumado
a esto, la terapia génica presenta
algunos impedimentos que entorpecen su aplicación.
Un
claro ejemplo es la gran diversidad de situaciones en las que puede aplicarse
esta terapia, por ello, no existe un solo tipo de vector –agente que transmite
la información genética de un ser a otro– adecuado.
De
igual manera, hay algunas características generales que debe cumplir cada
vector, tales como: ser reproducible y estable, permitir la inserción de
material genético sin límite de tamaño, permitir la transferencia tanto en
células en división como en aquellas que no están proliferando, integrar una
vez por célula (lo que permite controlar las dosis), reconocer y actuar sobre
células específicas, carecer de elementos que generen una respuesta inmune,
expresar un gen terapéutico de forma regulable y que sea fácil de producir y
almacenar.
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