El material genético es toda
aquella información que se transfiere biológicamente de generación en
generación, de padres a hijos. En esencia, da cuenta del correcto
funcionamiento del organismo. El traspaso erróneo del material genético podría
devenir en enfermedades genéticas que el descendiente en cuestión heredará.
Para buscar corregir estos errores de herencia, se ha desarrollado la terapia genética, también conocida como
terapia génica. Un adelanto científico que ha logrado captar la atención de la
medicina y que podría convertirse en un gran paso para la humanidad.
Terapia genética y sus beneficios
La terapia genética ha abierto la posibilidad de curar enfermedades genéticas que antes se trataban únicamente mediante paliativos. Este nuevo tipo de terapia utiliza genes sanos para curar los genes anormales que afecten al paciente, buscando acabar con la mutación existente.
Maneras de abordar esta terapia
- Terapia Ex vivo
Se extraen las células mutadas para repararlas en el laboratorio a través de genes sanos suministrados con algún vehículo, posteriormente se mezclan con células del paciente y finalmente se reimplantan en el paciente.
- Terapia In vivo
La reparación toma lugar dentro del organismo. Se le administra al paciente el gen sano mediante algún transporte o vector, usualmente un virus. El inconveniente de esta técnica es que se dificulta que el gen sano alcance al gen anormal que debe reparar, también conocido como “tejido diana”.
- Terapia In situ
Se implanta el gen reparador directamente en el órgano que presenta fallas del paciente para que la reparación se haga directamente en su organismo.
Inconvenientes y avances
La terapia genética todavía se encuentra en una etapa de desarrollo y hay diversos inconvenientes que dificultan su óptima implementación. Entre ellos destacan el poder llegar al tejido o células diana o el vehículo mediante el cual implementarán el gen reparador para que pueda cumplir con su función.
El vehículo de suministración debe poseer ciertas características para poder utilizarse, tales como: ser estable y poder reproducirse, permitir insertar el material genético sin límite de tamaño, que carezca de elementos que generen cualquier respuesta inmune y que sus efectos secundarios sean totalmente mínimos o inexistentes.
Los vehículos o vectores más comunes son los retrovirus, adenovirus, virus-adenoasociados y los herpesvirus.
El desarrollo de la terapia genética ha permitido lograr avances con respecto a enfermedades tan perjudiciales como lo son el cáncer, el síndrome de Wiskott-Aldrich (WAS), la Beta Talasemia (que produce el padecimiento de una grave anemia que acompaña al individuo durante toda su vida) y la deficiencia en adenosín deaminasa (ADA) (que produce trastorno de la inmunidad). Esperemos que con el tiempo se sigan logrando avances significativos gracias a esta terapia.
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